Četrtek, 7. novembra 2013. - Rak v otroštvu ima manjšinsko pojavnost in izjemne stopnje preživetja v svojo korist. Ima pa tudi nekaj ogrcev. Na primer pomanjkanje novih zdravil (skoraj ni prilagojenih zdravil, prilagojenih biologiji tumorja, tistih v obdobju po kemoterapiji) ali težave pri njihovem razvoju. Klinična raziskovalna enota za klinična preskušanja bolnišnice Niño Jesús v Madridu je ena najnovejših pobud v Španiji za spodbujanje proizvodnje in uvajanja novih terapij proti otroškemu raku.
Poleg združevanja prizadevanj z drugimi centri, ki prav tako delujejo v zvezi s tem - na primer bolnišnico La Fe v Valenciji ali Vall d'Hebron v Barceloni -, ta enota predstavlja drugačen profil, saj je bila ustanovljena skupaj s čisto raziskovalno enoto, kot je Je nacionalni raziskovalni center za onkologijo (CNIO) in je monografsko namenjen otroškemu raku, kot so poudarili iz zdravstvenega doma.
"Ko se protokolizirane linije zdravljenja izčrpajo, če bolezen ne mine, lahko po zaslugi kliničnih preskušanj ponudimo več možnosti in olajšamo iskanje novih terapij v sodelovanju z nacionalnimi in mednarodnimi raziskovalci, " pravi Lucas Moreno, zdravnik in koordinator CNIO enote.
Od vsakih 200 tumorjev, ki jih diagnosticirajo v Španiji, je samo eden pediatričen (letno je med 1.000 in 1.300 primerov). Na srečo se ozdravijo trije od štirih prizadetih s tovrstnimi tumorji. Od osemdesetih do konca prejšnjega stoletja je stopnja premagovanja bolezni (brez sledi v petih letih) dramatično narasla s 54% na nekaj več kot 75% danes.
To je najbolj upajoča stran bolezni. Druga stran kovanca je stagnacija, ki se pojavlja od leta 2000 pri stopnji preživetja pri otroških otrocih ali težave, ki jih povzročajo nekatere novotvorbe, na primer nevroblastomi ali sarkomi v naprednih fazah, poleg nekaterih možganskih tumorjev ali levkemije ponavljajoči se kršitelji, ki imajo stopnjo preživetja pod 40%.
Nizka pojavnost bolezni je v nasprotju z iskanjem novih načinov zdravljenja, kar tradicionalno v industriji ni vzbudilo posebnega komercialnega interesa. Medtem ko si resnično prizadevamo za raziskovanje prilagojenih terapij in iskanje molekularnih tarč pri odraslih za boj proti raku pljuč, dojk ali debelega črevesa - pri milijonih bolnikov na svetu -, se to ne zgodi v primeru otroški tumorji "Otroci v aplikacijah personalizirane medicine veliko kilometrov zaostajajo za otroki, " pravi Moreno. "Obstajajo velike potrebe po kliničnih preskušanjih novih zdravil za izboljšanje stopnje zdravljenja visoko tveganih otroških raka."
K temu je treba dodati, da so mladoletniki komaj sodelovali v kliničnih preskušanjih razvoja zdravil, ki jim običajno niso bila namenjena. Po odobritvi odmerka je bilo najpogostejše prilagoditi odmerek na podlagi značilnosti, kot je teža, ne da bi podrobno vedeli, kako delujejo mehanizmi delovanja ali absorpcije aktivne snovi pri otrocih.
To se je spremenilo leta 2007, ko so začeli veljati evropski predpisi - še preden so to storile Združene države Amerike - kar daje prednosti laboratorijem, ki razvijajo zdravilo v program kliničnega preskušanja, da bi dokazali njegovo učinkovitost in varnost pri otrocih. "V bistvu podaljšuje rok patenta poleg nekaterih gospodarskih prednosti, " pravi Luis Madero, vodja onkohematološke službe v bolnišnici Niño Jesús. Cilj tega ukrepa je bil okrepiti raziskovanje mladoletnikov in zdi se, da deluje. "Podjetja vstopajo na to področje, " dodaja Madero. "To jih je stalo, da so začeli hoditi, malo po malo pa je na voljo več preskušanj novih zdravil za oceno njihovih možnih učinkov na otroke, " dodaja Moreno. V El Niño Jesúsu trenutno potekajo 13 preskušanja, ki se osredotočajo na zdravljenje nevroblastoma, medulloblastoma, kostnih in mehkih tkivnih sarkomov. "In upamo, da se bomo v prihodnjih letih znatno povečali, " dodaja koordinator enote. Ideja je zagotoviti, da se vsa preskušanja, ki jih industrija izvaja v zvezi z zdravili, ki bi lahko imela prevod pri pediatričnih bolnikih, prizadetih zaradi patologij z omejenimi terapevtskimi sredstvi, odpravijo v Španijo.
Vstop v omejen krog bolnišnic, ki izvajajo tovrstna preskušanja pri mladoletnikih, ni težko, zlasti v zgodnjih fazah, ko se varnost zdravila ali prvih podatkov njegovega terapevtskega delovanja prvič analizira. "V teh preskušanjih bo sodelovalo približno 30 ali 40 bolnišnic v Evropi." Enota Dojenčka Jezusa ima akreditacijo, ki jo je podelil evropski konzorcij Inovativne terapije za otroke z rakom (ITCC), ki na celotni celini nadzoruje kakovost, ki jo ponujajo centri, da ponujajo tovrstna zdravljenja.
"Razvoj kliničnih študij z in za otroke bo omogočil oblikovanje ustreznih, boljših in varnejših zdravil ter določanje ustreznega in učinkovitega odmerka ter izogibanje škodljivim učinkom ali nezadostnim zdravljenjem, " dodaja Madero.
Vir:
Oznake:
Zdravje Slovarček Wellness
Poleg združevanja prizadevanj z drugimi centri, ki prav tako delujejo v zvezi s tem - na primer bolnišnico La Fe v Valenciji ali Vall d'Hebron v Barceloni -, ta enota predstavlja drugačen profil, saj je bila ustanovljena skupaj s čisto raziskovalno enoto, kot je Je nacionalni raziskovalni center za onkologijo (CNIO) in je monografsko namenjen otroškemu raku, kot so poudarili iz zdravstvenega doma.
"Ko se protokolizirane linije zdravljenja izčrpajo, če bolezen ne mine, lahko po zaslugi kliničnih preskušanj ponudimo več možnosti in olajšamo iskanje novih terapij v sodelovanju z nacionalnimi in mednarodnimi raziskovalci, " pravi Lucas Moreno, zdravnik in koordinator CNIO enote.
Od vsakih 200 tumorjev, ki jih diagnosticirajo v Španiji, je samo eden pediatričen (letno je med 1.000 in 1.300 primerov). Na srečo se ozdravijo trije od štirih prizadetih s tovrstnimi tumorji. Od osemdesetih do konca prejšnjega stoletja je stopnja premagovanja bolezni (brez sledi v petih letih) dramatično narasla s 54% na nekaj več kot 75% danes.
To je najbolj upajoča stran bolezni. Druga stran kovanca je stagnacija, ki se pojavlja od leta 2000 pri stopnji preživetja pri otroških otrocih ali težave, ki jih povzročajo nekatere novotvorbe, na primer nevroblastomi ali sarkomi v naprednih fazah, poleg nekaterih možganskih tumorjev ali levkemije ponavljajoči se kršitelji, ki imajo stopnjo preživetja pod 40%.
Nizka pojavnost bolezni je v nasprotju z iskanjem novih načinov zdravljenja, kar tradicionalno v industriji ni vzbudilo posebnega komercialnega interesa. Medtem ko si resnično prizadevamo za raziskovanje prilagojenih terapij in iskanje molekularnih tarč pri odraslih za boj proti raku pljuč, dojk ali debelega črevesa - pri milijonih bolnikov na svetu -, se to ne zgodi v primeru otroški tumorji "Otroci v aplikacijah personalizirane medicine veliko kilometrov zaostajajo za otroki, " pravi Moreno. "Obstajajo velike potrebe po kliničnih preskušanjih novih zdravil za izboljšanje stopnje zdravljenja visoko tveganih otroških raka."
K temu je treba dodati, da so mladoletniki komaj sodelovali v kliničnih preskušanjih razvoja zdravil, ki jim običajno niso bila namenjena. Po odobritvi odmerka je bilo najpogostejše prilagoditi odmerek na podlagi značilnosti, kot je teža, ne da bi podrobno vedeli, kako delujejo mehanizmi delovanja ali absorpcije aktivne snovi pri otrocih.
To se je spremenilo leta 2007, ko so začeli veljati evropski predpisi - še preden so to storile Združene države Amerike - kar daje prednosti laboratorijem, ki razvijajo zdravilo v program kliničnega preskušanja, da bi dokazali njegovo učinkovitost in varnost pri otrocih. "V bistvu podaljšuje rok patenta poleg nekaterih gospodarskih prednosti, " pravi Luis Madero, vodja onkohematološke službe v bolnišnici Niño Jesús. Cilj tega ukrepa je bil okrepiti raziskovanje mladoletnikov in zdi se, da deluje. "Podjetja vstopajo na to področje, " dodaja Madero. "To jih je stalo, da so začeli hoditi, malo po malo pa je na voljo več preskušanj novih zdravil za oceno njihovih možnih učinkov na otroke, " dodaja Moreno. V El Niño Jesúsu trenutno potekajo 13 preskušanja, ki se osredotočajo na zdravljenje nevroblastoma, medulloblastoma, kostnih in mehkih tkivnih sarkomov. "In upamo, da se bomo v prihodnjih letih znatno povečali, " dodaja koordinator enote. Ideja je zagotoviti, da se vsa preskušanja, ki jih industrija izvaja v zvezi z zdravili, ki bi lahko imela prevod pri pediatričnih bolnikih, prizadetih zaradi patologij z omejenimi terapevtskimi sredstvi, odpravijo v Španijo.
Vstop v omejen krog bolnišnic, ki izvajajo tovrstna preskušanja pri mladoletnikih, ni težko, zlasti v zgodnjih fazah, ko se varnost zdravila ali prvih podatkov njegovega terapevtskega delovanja prvič analizira. "V teh preskušanjih bo sodelovalo približno 30 ali 40 bolnišnic v Evropi." Enota Dojenčka Jezusa ima akreditacijo, ki jo je podelil evropski konzorcij Inovativne terapije za otroke z rakom (ITCC), ki na celotni celini nadzoruje kakovost, ki jo ponujajo centri, da ponujajo tovrstna zdravljenja.
"Razvoj kliničnih študij z in za otroke bo omogočil oblikovanje ustreznih, boljših in varnejših zdravil ter določanje ustreznega in učinkovitega odmerka ter izogibanje škodljivim učinkom ali nezadostnim zdravljenjem, " dodaja Madero.
Vir:
