Naglazyme

Ukrepanje

Zdravilo, ki vpliva na prebavni trakt in produkte presnove. MPS VI je heterogena in večsistemska motnja, za katero je značilno pomanjkanje 4-sulfataze-N-acetilgalaktozamina, lizosomske hidrolaze, ki katalizira hidrolizo končnih ostankov glikozaminoglikan sulfata dermatan sulfata. Zmanjšana ali pomanjkana aktivnost encimov vodi do kopičenja dermatan sulfata v številnih vrstah celic in tkiv. Utemeljitev terapije je obnoviti encimsko aktivnost, ki zadošča za hidrolizo nakopičenega substrata in preprečevanje njegovega nadaljnjega kopičenja. Cmax je bil 2357 (± 1560) ng / ml, povprečni T0,5 v fazi izločanja je bil v 24. tednu 22,8 (± 10,7) minut. Galsulfaza je podvržena peptidni hidrolizi. Izločanje galsulfaze skozi ledvice le malo prispeva k izločanju zdravila iz telesa.

Odmerjanje

Nujno je začeti zdravljenje čim prej, preden se pojavijo nepopravljivi klinični simptomi bolezni. Zdravljenje mora potekati pod nadzorom zdravnika z izkušnjami pri zdravljenju bolnikov z MPS VI ali drugimi dednimi presnovnimi boleznimi. Naglazyme je treba dajati v ustreznem kliničnem okolju s takojšnjim dostopom do opreme za vzdrževanje življenja za zdravljenje življenjsko nevarnih stanj. Priporočeni odmerek galsulfaze je 1 mg / kg telesne teže. daje se enkrat na teden v obliki intravenske infuzije v 4 urah .. Posebne skupine bolnikov. Starejši: Varnost in učinkovitost pripravka nista bili dokazani in ni priporočil glede alternativnega razporeda odmerjanja. Bolezni ledvic in jeter: Varnost in učinkovitost pripravka nista bili ocenjeni in za ta bolnika ni priporočil za alternativni načrt odmerjanja. Otroci in mladostniki: pri dajanju pripravka tej skupini bolnikov ni posebnih pravil, ki bi jih bilo treba upoštevati. Način uporabe: Začetno hitrost infundiranja lahko prilagodite tako, da se približno 1% celotne raztopine daje v 1 uri, preostali volumen (približno 97,5%) pa v naslednjih 3 urah. Pri bolnikih, dovzetnih za preobremenitev s tehtajo manj kot 20 kg, razmislite o uporabi 100 ml infuzijskih vrečk. V tem primeru je treba hitrost infundiranja (ml / min) zmanjšati, tako da skupno trajanje infuzije ne sme biti krajše od 4 ur.

Indikacije

Dolgotrajna substitucija encimov pri bolnikih s potrjeno diagnozo mukopolisaharidoze tipa VI (MPS VI; Pomanjkanje N-acetilgalaktozamin 4-sulfataze; Maroteaux-Lamyjev sindrom). Nosilec zdravljenja je zdravljenje mladih bolnikov s hudo boleznijo, mlajših od 5 let, čeprav bolniki, mlajši od 5 let, niso sodelovali v osrednji študiji 3. faze. O bolnikih, mlajših od 1 leta, so na voljo omejeni podatki.

Previdnostni ukrepi

Previdnost je potrebna pri zdravljenju in zdravljenju bolnikov z restriktivno pljučno boleznijo ali pri natančnem spremljanju uporabe antihistaminikov in drugih pomirjeval. Upoštevati je treba uporabo pozitivnega tlaka v dihalnih poteh med spanjem in možnost traheostome, kadar je to klinično primerno. Infuzijo zdravila bo morda treba preložiti pri bolnikih z akutno vročinsko boleznijo ali z dihalnimi težavami. Zaradi možnosti z infuzijo povezanih reakcij (IAR), za katere se razume, da pomenijo neželene reakcije, ki se pojavijo med infundiranjem ali pred koncem infuzijskega dne, je priporočljivo, da se bolnikom predmedicirajo antihistaminiki v kombinaciji z antipiretiki. ali brez njih, približno 30-60 min. pred začetkom infuzije pripravka, da se zmanjša tveganje za simptome IAR. Pri blagih do zmernih simptomih IAR razmislite o zdravljenju z antihistaminiki in paracetamolom in / ali zmanjšajte hitrost infuzije na manj kot polovico stopnje odziva. V primeru posameznih hudih simptomov IAR je treba infuzijo ustaviti, dokler simptomi ne izzvenijo in razmisliti o zdravljenju z antihistaminiki in paracetamolom. Infuzija se lahko znova začne s 50% -25% hitrosti, s katero se je odzvala. Pri ponavljajočih se zmernih simptomih IAR ali ponovnem zdravljenju po posameznih hudih simptomih IAR razmislite o premedikaciji (z antihistaminiki in paracetamolom in / ali kortikosteroidi) in zmanjšanju hitrosti infuzije na 50% -25% hitrosti, s katero se je zgodil prejšnji odziv. Možne so resne alergijske preobčutljivostne reakcije, če se pojavijo, je priporočljivo takoj prekiniti pripravo in uvesti ustrezno zdravljenje. Upoštevati je treba veljavna pravila za obvladovanje izrednih razmer. Bolnike, ki so med infundiranjem zdravila doživeli alergijsko reakcijo, je treba znova previdno preizkusiti; Med dajanjem mora biti prisotno posebno usposobljeno medicinsko osebje in razpoložljiva oprema za oživljanje (vključno z epinefrinom). Akutna ali potencialno smrtno nevarna preobčutljivost, ki je ni mogoče nadzorovati, je kontraindikacija za ponovno odmerjanje. Pripravek vsebuje natrij - previdnost je potrebna pri bolnikih na dieti z omejeno vsebnostjo natrija. Kompresija hrbtenjače, tudi v materničnem vratu, z naknadno mielopatijo je znan in resen zaplet, ki ga lahko povzroči MPS VI - bolnike je treba nadzorovati glede znakov in simptomov kompresije hrbtenjače (bolečine v hrbtu, paraliza pod tlačno točko, inkontinenca urin in blato) in, če je potrebno, deležni ustrezne nege.

Neželena aktivnost

Zelo pogosti: faringitis, gastroenteritis, arefleksija, glavobol, konjunktivitis, motnost roženice, bolečine v ušesih, okvara sluha, hipertenzija, dispneja, zamašen nos, bolečine v trebuhu, popkovna kila, bruhanje, slabost, edem obraza, izpuščaj , koprivnica, srbenje, bolečina, bolečina v prsih, mrzlica, slabo počutje, zvišana telesna temperatura, bolečine v sklepih. Pogosti: konvulzije, hipotenzija, apneja, kašelj, dihalna odpoved, astma, bronhospazmi, eritem. Neznane: anafilaktična reakcija, šok, parestezije, bradikardija, tahikardija, cianoza, bledica, edem grla, hipoksija, hitro dihanje.

Nosečnost in dojenje

Zdravila se med nosečnostjo ne sme uporabljati, razen če je nujno potrebno. Med zdravljenjem s pripravkom je treba dojenje ustaviti. Reproduktivne študije, opravljene na podganah in kuncih, ki so prejemale zdravilo v odmerkih do 3 mg / kg / dan, niso pokazale dokazov o poslabšanju plodnosti ali škodljivih učinkih zdravila na plod.

Pripravek vsebuje snov: Galsulfaza