Rezultati tega dela, objavljenega v Science Translational Medicine, so iz končne faze raziskav pred kliničnimi preskušanji na ljudeh za testiranje genske terapije SUMO-1. SUMO-1 je gen, ki pri bolnikih s srčnim popuščanjem "manjka v boju". Za avtorje raziskave je "genska terapija SUMO-1 morda eno prvih terapij, ki resnično zmanjša velikost povečanih src in bistveno izboljša življenjsko funkcijo poškodovanega srca." Koordinator študije Roger J. Hajjar se veseli začetka preskušanj pri bolnikih s hudim srčnim popuščanjem.
Srčno popuščanje ostaja glavni vzrok hospitalizacije pri starejših. Pojavi se, ko je srce prešibko, da bi pravilno črpalo in krožilo kri po telesu.
Hajjar je že zahteval dovoljenje ameriške agencije za zdravila (FDA) za testiranje nove genske terapije SUMO-1 pri bolnikih s srčnim popuščanjem. Ko se bo začelo, bo klinično preskušanje drugo zdravljenje z gensko terapijo, zasnovano za prekinitev srčnega popuščanja, ki sta ga sprožila Hajjar in njegova ekipa. Prvo preskušanje, imenovano CUPIDO, je v zaključni fazi testov genske terapije s SERCA2, katerih rezultati 1. in 2. faze sta bili pozitivni.
V tem testu se gen, znan kot SERCA2, daje preko inertnega virusa, modificiranega virusa brez nalezljivih delcev. SERCA2 je gen, ki proizvaja kritičen encim za pravilno črpanje kalcija iz celic in je pri srčnem popuščanju disfunkcionalen, zaradi česar srce dela močneje in v tem procesu raste več kot normalno Virus, ki prenaša SERCA2, se daje skozi koronarne arterije v srcu med postopkom kateterizacije srca, za obnovitev proizvodnje koristnega encima iz gena SERCA2 pa je enkrat potreben samo en odmerek genske terapije.
Toda SERCA2 ni edini encim, ki mu pri delovanju pri srčnem popuščanju manjka, saj je raziskava, ki sta jo leta 2011 v Natureu objavila Hajjar in njegova ekipa, pokazala, da se gen SUMO-1 zmanjšuje tudi v okvarjenih človeških srcih. SUMO-1 uravnava aktivnost SERCA2, kar nakazuje, da je mogoče funkcijo SERCA2 izboljšati, ne da bi spremenili njene ravni. Nadaljnja analiza na mišjem modelu srčnega popuščanja je pokazala, da je genska terapija SUMO-1 bistveno izboljšala delovanje srca.
Tako so ti strokovnjaki preizkusili samo gensko terapijo SUMO-1, samo gensko terapijo SERCA2 ter kombinacijo SUMO-1 in SERCA2. V velikih živalskih modelih srčnega popuščanja so videli, da uporaba genske terapije z visokim odmerkom SUMO-1, pa tudi SUMO-1 in SERCA2 povzroči močno krčenje srca, izboljša pretok krvi in zmanjša količino srce v primerjavi s samo gensko terapijo SERCA2.
Vir: www.DiarioSalud.net
