Za mnoge bolnike z družinsko hiperholesterolemijo (FH) so monoklonska protitelesa proti proteinu PCSK9 priložnost, da živijo brez močne LDL-afereze, to je mehanske odstranitve holesterola LDL iz plazme. PCSK9 se daje kot preprosta podkožna injekcija tistim bolnikom, katerih raven "slabega" holesterola kljub zdravljenju presega 160 mg / dl. Vendar je pozitivna odločitev Ministrstva za zdravje o povračilu zajela le enega od zaviralcev, registriranih na Poljskem. Danes strokovnjaki nakazujejo potrebo po reorganizaciji programa - razširitev povračila stroškov na nove skupine bolnikov, pri katerih sodobna terapija ponuja možnost za zmanjšanje tveganja resnih srčno-žilnih dogodkov, pa tudi vključitev drugega protitelesa, ki bo omogočilo veliko boljšo prilagoditev zdravljenja.
Na podlagi epidemioloških podatkov ocenjujejo, da lahko trenutna indikacija povračila alirokumaba - enega od zaviralcev PCSK9 - zajema do 3000 ljudi. bolnikov. Strokovnjaki seje "Družinska hiperholesterolemija - ali je trenutno povračilo optimalno?" med 23. izdajo Intervencijske kardiološke delavnice v Varšavi so se strinjali, da bi lahko spremenjeni program zdravil, ki bi upošteval tako zdravila kot tudi širšo populacijo, prinesel številne koristi: povečanje zelo nizkega odstotka diagnoze bolezni na Poljskem, izvajanje optimizacije zdravljenja zniževanja lipidov z uporabo statinov z ezetimibom pred začetkom PCSK9 in sposobnost obvladovanja bolezni pri tistih, ki kljub uporabljenemu zdravljenju danes ne dosežejo terapevtskega cilja. Kot je poudaril Andrzej Śliwczyński, namestnik direktorja oddelka za zdravstvene storitve Nacionalnega zdravstvenega sklada, bi bila takšna oblika programa tudi odgovor na problem nizke skladnosti, torej razmerja med sodelovanjem med pacientom in zdravnikom. Bolnika bomo spremljali glede skladnosti s terapevtskimi priporočili.
Kot je povedal prof. dr. hab. Med. Maciej Banach, predsednik Poljskega lipidološkega društva in direktor Inštituta poljskega zdravstvenega centra mater v Lodžu, bo v dveh letih delovanja programa na zdravljenje mogoče vključiti 10 do 20 odstotkov bolnikov. domnevno prebivalstvo. Za povečanje učinkovitosti bi moral biti naslednji korak znižanje praga 160 mg / dl za holesterol LDL, ki je danes merilo za začetek zdravljenja. Po mnenju strokovnjakov je to še vedno previsoka vrednost.
- Imamo zelo natančne podatke, ki dokazujejo, da so bolniki z vrednostmi holesterola FH in LDL do 160 mg / dL še vedno ljudje z zelo visokim kardiovaskularnim tveganjem, za katere pa glede na neučinkovitost razpoložljivega zdravljenja nimamo kaj predlagati. 99 odstotkov imajo subklinične ali znane bolezni srca in ožilja. Če kljub zdravljenju nivo LDL holesterola doseže več kot 100 mg / dl, ne dvomimo, da se ateroskleroza še naprej povečuje in so bolniki še vedno izpostavljeni srčno-žilnim dogodkom - pojasnjuje prof. Banach.
Trenutni program zdravil, ki zahteva dodajanje drugega zaviralca PCSK9, obravnava potrebe bolnikov z družinsko hiperholesterolemijo, medtem ko bi bolniki s hiperholesterolemijo po srčnem infarktu ali kapi, ki danes kljub zdravljenju pogosto ne dosežejo svojega terapevtskega cilja, zagotovo imeli koristi.
S stališčem prof. Tudi predstavniki Banacha se strinjajo. Po mnenju Mareka Kustosza iz koalicije "Srce za kardiologijo" je razširitev povračila stroškov na nove skupine bolnikov priložnost, da se učinkovito zdravijo, še preden bolezen napreduje in morebiten prelom aterosklerotičnega plaka povzroči srčni napad ali možgansko kap.
Prof. dr hab. Med. Adam Witkowski, direktor delavnice in novoizvoljeni predsednik Poljskega kardiološkega društva, prav tako opozarja na potrebo po spremembi načina razmišljanja ljudi o porabi denarja za sodobne terapije z zdravili ali inovativna zdravljenja. Strokovnjak poudarja, da pomanjkanje priprave večletne analize učinkovito preprečuje pravilno oceno učinkovitosti določenega izdelka ali tehnologije, ki pa - čeprav sprva draga - po nekaj letih lahko prinese prihranke tako pri neposrednih kot posrednih stroških, s čimer se izboljša pričakovana življenjska doba in kakovost pacienta.
- Analizo stroškovne učinkovitosti naredimo premalo in na začetku le pogledamo, koliko stane določena terapija. To je Ahilova peta poljskega sistema. Pozorni smo na to, koliko moramo zdaj zapraviti, vendar ne gledamo na učinke, ki jih bo to zdravljenje prineslo v prihodnosti - pravi prof. Witkowski. - Vloga Agencije za medicinske raziskave bi morala biti oblikovanje registra v omejenem številu centrov in merjenje učinkovitosti v poljskih razmerah. Moramo imeti svoje podatke, ki jih danes nimamo. "
Skupni poziv strokovnjakov in združenj bolnikov lahko kmalu prinese delne rezultate. Po pozitivnem priporočilu Agencije za ocenjevanje in tarifni sistem zdravstvene tehnologije je Ministrstvo za zdravje začelo delo na vključitvi drugega, prej nepovratnega monoklonskega protitelesa proti proteinu PCSK9. Spreminjanje odločitve o povračilu stroškov je priložnost ne le za boljšo, bolj individualizirano terapijo, temveč tudi za večjo konkurenčnost.
Izboljšanje položaja bolnikov z družinsko hiperholesterolemijo naj bi prispeval tudi KORDIAN, "Nacionalni program za preprečevanje ateroskleroze in srčnih bolezni z izobraževanjem ljudi s povečanimi dejavniki tveganja za srčno-žilne bolezni". Tesno sodelovanje z ustanovami POZ je pomagati ne le pri učinkovitem izobraževanju tistih, pri katerih se bolezen še ni razvila, temveč tudi pri prepoznavanju skupine bolnikov s FH. Danes je pravilno diagnozo dobilo le 1,5 odstotka. izmed njih.
- Bolniki z diagnozo družinske hiperholesterolemije so pogosto mladi in vitki. Na prvi pogled se ne zdijo resno bolni ali tvegajo, da bi resno zboleli. Zelo se razlikujejo od "tradicionalnih" bolnikov z miokardnim infarktom, ki so običajno v sedemdesetih, pogosto debeli in kadilci. Medtem gre za dvajset- ali tridesetletnike z zelo hudo aterosklerozo in kljub svoji mladosti doživijo prvi infarkt - pojasnjuje prof. dr hab. med. Piotr Jankowski, tajnik poljskega kardiološkega društva.
Doslej je bil objavljen program KORDIAN za šest regij v državi, od katerih so ga dejansko izvedli le trije centri. Kot pojasnjuje dr. Krzysztof Chlebus z Medicinske univerze v Gdansku, bo njihova vloga pripraviti POZ za izvajanje osnovnih izobraževalnih dejavnosti in izvajanje presejalnih testov.
Tudi dr. Radosław Sierpiński, svetovalec ministra za zdravje, je na podlagi evropskih smernic za zdravljenje hiperholesterolemije poudaril pomen preventivnih ukrepov - najcenejših z vidika sistema in hkrati najučinkovitejših. Po mnenju dr. Sierpinski, prav pacienti z visokim srčno-žilnim tveganjem bi morali biti v središču pozornosti ne le ministrstva za zdravje, ampak tudi ministrstva za družino, delo in socialno politiko. Njihova izolacija, tudi prek programa KORDIAN, je za sistem razmeroma poceni strošek v primerjavi s potrebo po uporabi restavrativne medicine. 40 milijonov PLN je bilo namenjenih celovitemu izobraževanju Poljakov na področju učinkovitega primarnega in sekundarnega preprečevanja bolezni srca in ožilja ter presejalnih testov.
